Слепоту можно лечить с помощью особого подхода к генной инженерии, в частности, технологии редактирования генома CRISPR.
Как сообщает ToDay News Ufa, традиционная генная терапия не всегда может быть использована из-за некоторых врожденных заболеваний. Специалисты Орегонского университета науки и здоровья (США) применили оригинальный метод. Пациенту, страдающему врожденным амаврозом Лебера, жидкий препарат ввели прямо в глазное яблоко. Жидкость, как проводник, доставила отредактированные фрагменты ДНК прямо «к месту действия».
По мнению американских врачей, такой подход способен справиться с редким генетическим заболеванием, из-за которого человек может ослепнуть еще в раннем детстве. Эксперимент открывает широкие возможности для разработки и применения препаратов, которые способны менять ДНК, считают в компании Editas Medicine, которая и разработала.
Методы традиционной генной терапии в описанном случае применены быть не могли – ген, отвечающий за заболевание врожденным амаврозом Лебера слишком большой, и заменить его невозможно. Поэтому врачи и обратились к технологии CRISPR, чтобы отредактировать мутацию. В итоге ген, прошедший «апгрейд», должен остаться таким же на всю жизнь пациента. Окончательные итоги эксперимента можно будет оценить через месяц. Если они окажутся безусловно эффективными, то надежда видеть может быть подарена еще многим и многим.
Ранее мы писали: Медики назвали два главных симптома рака глаза.